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Questão de Medicina — Genética Médica — FGV 2026

MedicinaGenética Médica
Código
fg130547
Banca
FGV
Órgão
EBSERH
Ano
2026
Nível
Superior
Cargo
Grupo - Genética Médica
A terapia gênica com onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) utiliza um vetor viral para entregar uma cópia funcional do gene SMN1.Sobre esse tratamento, assinale a afirmativa correta.
  1. AO vetor utilizado é um retrovírus que se integra aleatoriamente no genoma do hospedeiro.
  2. BO fármaco utiliza um vírus adenoassociado serótipo 9 (AAV9), que possui tropismo pelo sistema nervoso central e permanece na forma epissomal.
  3. CO objetivo é potencializar o splicing do gene SMN2, e não substituir o gene SMN1.
  4. DNão há risco de hepatotoxicidade.
  5. EA terapia deve ser administrada mensalmente durante toda a vida do paciente.
Revelar gabarito e comentário

GabaritoB — O fármaco utiliza um vírus adenoassociado serótipo 9 (AAV9), que possui tropismo pelo sistema nervoso central e permanece na forma epissomal.

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